Terapia genética freia avanço da doença de Huntington em 75%
Estudo inédito conduzido pela University College London mostra que pacientes tiveram melhora cognitiva e funcional após única aplicação
A doença de Huntington, considerada uma das condições neurodegenerativas mais cruéis e devastadoras, foi tratada com sucesso pela primeira vez, segundo resultados divulgados nesta quarta-feira, 24. A descoberta histórica foi anunciada pela University College London (UCL), em parceria com a empresa holandesa uniQure, responsável pelo desenvolvimento da terapia genética experimental AMT-130.
No ensaio clínico de fase I/II, que acompanhou 29 pacientes em estágio inicial, uma única aplicação da terapia reduziu em 75% a progressão da doença ao longo de três anos. Na prática, o avanço esperado em um ano levou quatro anos para ocorrer — o que pode representar décadas adicionais de qualidade de vida.
Além de frear o avanço dos sintomas motores, os pacientes apresentaram melhora em memória, raciocínio e menor perda de funções do dia a dia, como andar e falar. Exames também mostraram sinais de proteção neuronal, com queda de 8,2% no marcador de degeneração cerebral NfL.
O tratamento foi considerado seguro e bem tolerado, com efeitos colaterais restritos ao procedimento cirúrgico de aplicação, que pode durar até 18 horas. Desde dezembro de 2022, não foram registrados novos eventos adversos graves.
Próximos passos
A uniQure anunciou que pretende protocolar o pedido de registro da terapia junto à Food and Drug Administration (FDA) em 2026. Caso aprovado, o medicamento poderá chegar ao mercado norte-americano ainda no mesmo ano, com designações especiais que aceleram a análise por se tratar de uma condição grave e sem alternativas.
Atualmente, segundo o G1, não existem tratamentos capazes de retardar a progressão da doença de Huntington, apenas medicamentos para controle de sintomas. Estima-se que entre 13 mil e 19 mil brasileiros carreguem o gene mutante causador da condição, enquanto outras 95 mil pessoas podem desenvolver a enfermidade no futuro.
Para especialistas, os dados representam um marco na medicina: “Esses resultados indicam que o AMT-130 tem o potencial de transformar a vida de indivíduos e famílias afetadas pela doença”, afirmou a neurologista Sarah Tabrizi, diretora do Centro de Doença de Huntington da UCL, em comunicado.
